2022年，这些孩子迎来了新生！

新华社记者艾福梅

27名脊髓性肌萎缩症（简称SMA）患儿到医院就诊，共注射诺西那生钠124人次；最大的16岁，最小的仅两个月大……回顾刚刚过去的2022年，宁夏回族自治区人民医院儿童神经科主任卞广波由衷地为这些SMA患儿高兴。

“基本上所有来就医的SMA患儿都得到了救治，而且每名患儿的病情都得到了很大改善，表现在肌力、肌肉萎缩、呼吸道畸形、吞咽能力改善等各个方面。这些孩子迎来了新生！他们的家庭再不用望药兴叹了。”卞广波说。

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宁夏回族自治区人民医院医生正在给患儿注射诺西那生钠。受访者供图

脊髓性肌萎缩症是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病。这一疾病在中国新生儿中发病率约为1/6000到1/10000。诺西那生钠注射液是我国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物，2019年上市，价格较为高昂，且需长期注射。

2021年12月，在经过多轮谈判后，70万元每针的诺西那生钠以3.3万元每针的价格进入新版医保目录。

作为一名儿童神经学方面的专家，卞广波一直关注着诺西那生钠。知道医疗界已经研发出能治疗SMA的药品，但却因高昂的费用没法应用在患者身上。因此，在医院能够购入降价后的诺西那生钠后，他以最快速度组织团队在1月中旬为首批6名患儿注射了该药物。

“医保报销后，每针诺西那生钠花费大约1万元钱，为这些患病孩子带来了生存、生活质量改善的希望。”卞广波说。

2021年11月出生的小宇（化名）是最小的受益者。因为孩子太小、治疗费用昂贵，确诊患上SMA后，医院建议小宇父母先带孩子回家。小宇妈妈很绝望，但始终不愿意就这样放弃这个幼小的生命。

从卞广波主任那里得知诺西那生钠纳入医保、费用大幅降低后，小宇的父母带孩子回到医院，于2022年1月19日成功注射诺西那生钠，成为宁夏首例受益患儿。

这一年，小宇定期接受治疗，状况得到很大的改善。提及每个转机，小宇妈妈都会感叹小宇是如此幸运，仿佛一切都是为了让他能更好地活下去。

宁夏回族自治区人民医院年龄最小的SMA患儿接受诺西那生钠注射治疗后。受访者供图

诺西那生钠的注射并不简单，需经腰椎穿刺鞘内给药。卞广波说，过去一年来，他们遇到了很多复杂情况，比如有名患儿体重已近百公斤，皮下脂肪的厚度已经超过穿刺针的长度，而且患儿脊柱侧弯扭转，畸形严重。“我们不能退缩，只能想办法去克服，改良穿刺针，把药送到他身体里。很幸运，这么多人，这么多次，没有一次失败。”卞广波说。

记者了解到，这个体重最大的患儿目前恢复非常好，能自己坐着学习，还能利用辅具站起来。

“看到这么多SMA患儿能够改善自己的生活质量，作为医生，我很有成就感。”卞广波说，每次看到病情得到改善的孩子用表情或者动作表达谢意，就是他最满足的时候。

来自中国罕见病联盟的数据显示，我国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。面对日益庞大的罕见病患者群体，用药保障的步伐必须不断加快。据了解，我国对罕见病用药开通单独申报渠道，支持其优先进入医保药品目录。到2022年11月，我国已有45种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，覆盖26种罕见病。

“诺西那生钠只是高值药物入医保的一个代表，我相信以后会有更多这样的药物进入医保系统，为我们提供治疗罕见疾病的有力武器，给患者带去康复的希望和新生。”卞广波说。